简介:摘要在疾病诊断相关分组(DRG)付费制下,具有较高成本和风险的创新卫生技术可能会在一定程度上受到限制。如何平衡医疗卫生费用的增长和创新卫生技术的发展是当前医保支付方式改革中亟需解决的一个难题。作者通过研究国际上较为成熟的创新卫生技术支付体系,发现各国普遍采取附加支付或额外补偿的方式来鼓励创新卫生技术的发展,但同时也建立了较为完善的卫生技术评估与付费管理机制以保障支付计划的规范运行。国际先进经验做法为我国DRG付费制下的创新卫生技术支付策略提供了参考,建议建立科学合理的创新卫生技术评估机制,同时为短期证据有限的创新卫生技术打造特殊准入通道,并逐步形成DRG付费体系中的创新卫生技术长期激励机制。
简介:摘要目的评估国产阿扎胞苷治疗较高危骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes, MDS)的疗效、安全性及药代动力学特征。方法2013年10月至2016年10月国内10家中心共纳入72例符合入排标准的较高危MDS患者接受国产阿扎胞苷75 mg·m-2·d-1,皮下注射,持续7 d治疗,4周为1个周期,至少治疗6个周期。药代动力学试验采血为单次给药第1天进行。结果治疗6个周期或6个周期以前终止用药时疗效评估数据显示,总缓解率[完全缓解(CR)+部分缓解(PR)]为6.9%(5/72),治疗期间最佳疗效为CR或PR的患者比例为12.5%(9/72)。治疗期间脱离红细胞和血小板输血依赖的患者分别为46.3%(19/41)和41.2%(7/17)。72例患者中位治疗时间为6个周期,中位总生存(OS)期16.1(95%CI 10.9~20.6)个月,其中治疗≥6个周期患者36例(50%),中位OS期22.3(95%CI 16.1~不可评估)个月。治疗中最常见的Ⅲ~Ⅳ级血液学不良事件为中性粒细胞减少(55%)、白细胞减少(47%)和血小板减少(61%)。药代动力学行为和参数与原研中国数据基本一致。结论接受国产阿扎胞苷标准方案治疗疗效肯定,安全可靠,药代动力学参数与原研阿扎胞苷一致,可作为较高危MDS患者的标准治疗药物。