简介：摘要目的探讨来那度胺联合硼替佐米及地塞米松（RVD）方案治疗新诊断多发性骨髓瘤（newly diagnosed multiple myeloma，NDMM）患者的疗效及安全性。方法回顾性分析2016年8月至2020年9月北京大学人民医院血液科收治的采用RVD方案治疗100例连续的NDMM患者资料，分析其治疗及转归、安全性、随访及生存、亚组分析等。结果该队列的中位随访时间是19.5（2.0~57.0）个月。对于RVD治疗序贯自体干细胞移植（autologous stem cell transplantation，ASCT）的45例患者，最佳疗效客观缓解率（objective response rate，ORR）、完全缓解+严格意义上的完全缓解（complete response+strigent complete response，CR+sCR）、≥非常好的部分缓解（very good partial response，VGPR）率分别为100%、73.3%（33/45）、95.6%（43/45）。对于非移植54例患者，最佳疗效ORR、CR+sCR、≥VGPR率分别为79.6%（43/54）、18.5%（10/54）、51.9%（28/54）。生存分析中，移植组与非移植组患者2年无进展生存率分别为84.5%、70.9%，差异无统计学意义（P=0.102）。移植组与非移植组患者2年总生存率分别为100%、80.8%，差异有统计学意义（P=0.003）。常见的血液学不良反应事件（adverse events，AEs）为血小板减少（33%）、中性粒细胞减少（25%）。常见的非血液学AEs为肝功能异常（43%）、周围神经病变（24%）。结论RVD方案在中国NDMM患者具有良好的疗效及安全性。

简介：摘要自2020版《中国多发性骨髓瘤诊治指南》出版之后的2年里，又有4个新药获批用于多发性骨髓瘤的治疗，分别是用于难治复发多发性骨髓瘤的第3代免疫调节剂泊马度胺、第2代蛋白酶体抑制剂卡非佐米、核输出蛋白抑制剂塞利尼索以及用于骨髓瘤骨病治疗的地舒单抗。除此之外，达雷妥尤单抗在初治不适于移植患者的适应证获批；新药获批速度的加快以及医保政策的改变、国产仿制药品的出现均使得药物可及性大大提高。与此同时，抗B细胞成熟抗原（B cell maturation antigen，BCMA）靶点的抗体以及嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（chimeric antigen receptor T-cell immunotherapy，CAR-T）均在美国获批用于难治复发多发性骨髓瘤的治疗；其他双特异性抗体等种种措施使得多发性骨髓瘤患者的生存不断提高，距离部分患者治愈的目标正在不断接近。

简介：摘要目的探究伴t（8；14）（q24；q32）的多发性骨髓瘤（MM）患者的临床表现及预后。方法对2004至2019年北京大学人民医院血液科就诊的、病历资料中有G显带检查结果的患者的临床资料进行回顾性分析。收集其中伴t（8；14）（q24；q32）的MM患者的一般资料、M蛋白相关检查、细胞遗传学资料、治疗方案及疗效评估等资料。结果所有初治MM中，有G显带结果的患者共940例，其中G显带出现核型异常者265例，异常比例28.19%，G显带方法确定伴有t（8；14）（q24；q32）染色体异常者在有G显带结果者中占比0.85%（8/940），在G显带异常中占比3.02%（8/265）。8例MM患者中男7例，女1例，中位年龄63.5岁（56~76岁），免疫球蛋白亚型7例均为Lambda型。8例患者初诊时均为DS Ⅲ期。8例患者的荧光原位杂交（FISH）检测显示伴1q21扩增患者有6例（75%），G显带结果显示伴1号染色体异常患者5例（62.5%）。8例患者中达完全缓解（CR）、非常好的部分缓解（VGPR）、部分缓解（PR）分别为4、1、2例，总体有效率（ORR）为87.5%，中位随访35个月（23~65个月）后2例患者死亡，死亡患者总生存期（OS）超过5年。结论伴t（8；14）（q24；q32）者在本院有G显带结果的MM患者中占比0.85%，8例患者中轻链亚型Lambda多于Kappa，男性多见，多伴1q21扩增和1号染色体异常，诊断时肿瘤负荷高，但对治疗总体反应尚可。

简介：摘要目的分析普乐沙福联合G-CSF在浆细胞疾病自体造血干细胞中动员的效果及安全性。方法回顾性分析2018年1月至2019年12月在北京大学人民医院使用普乐沙福联合G-CSF进行自体造血干细胞动员的浆细胞疾病患者的基线临床资料、采集成功率及不良反应。结果共纳入49例浆细胞疾病患者，多发性骨髓瘤（MM）39例（79.6%），淀粉样变性8例（16.3%），肾脏意义的单克隆免疫球蛋白沉积病（MGRS）2例（4.1%），肾功能不全16例（32.7%）。其他动员方案既往采集失败患者7例（14.3%）。使用普乐沙福动员后，中位采集次数1（1～3）次，中位采集天数2（1～3）d，一次采集成功47例（95.9%），两次采集累积成功率为100%。在16例肾功能不全的患者中，5例（31.3%）患者第1天采集成功，8例（50%）需要第2天采集，3例（18.8%）需要第3天采集。主要不良反应依次为乏力、失眠、腹痛、腹泻、头晕、关节痛。共37例患者行auto-HSCT，白细胞中位植活时间11（8～13）d，血小板中位植活时间11（9～26）d。结论普乐沙福联合G-CSF用于浆细胞疾病患者自体造血干细胞动员成功率高，不良反应少，即使在肾功能不全的患者中也具有较高的动员成功率。

简介：无

简介：摘要目的探讨达雷妥尤单抗治疗浆细胞疾病后对免疫固定电泳结果产生的干扰及消除干扰的方法。方法收集2020年4月至2021年3月北京大学人民医院应用达雷妥尤单抗治疗的8例浆细胞疾病患者的血清样本，分别进行标准的免疫固定电泳检测及Hydrashift 2/4 daratumumab检测。结果达雷妥尤单抗治疗后，81.3%（13/16）的样本出现药物性单克隆条带（IgG-κ型），未出现药物性单克隆条带的样本考虑与个体差异、给药间隔时间、患者免疫球蛋白水平相关。出现IgG-κ型单克隆条带的样本中76.9%（10/13）可通过免疫固定电泳直接分辨为内源性或外源性单克隆条带，余3份样本（3/13）需要使用Hydrashift 2/4 daratumumab检测进行区分。结论应用Hydrashift 2/4 daratumumab检测可去除达雷妥尤单抗对免疫固定电泳结果的干扰，辅助评判疗效。

简介：摘要目的探讨达雷妥尤单抗治疗浆细胞疾病后对免疫固定电泳结果产生的干扰及消除干扰的方法。方法收集2020年4月至2021年3月北京大学人民医院应用达雷妥尤单抗治疗的8例浆细胞疾病患者的血清样本，分别进行标准的免疫固定电泳检测及Hydrashift 2/4 daratumumab检测。结果达雷妥尤单抗治疗后，81.3%（13/16）的样本出现药物性单克隆条带（IgG-κ型），未出现药物性单克隆条带的样本考虑与个体差异、给药间隔时间、患者免疫球蛋白水平相关。出现IgG-κ型单克隆条带的样本中76.9%（10/13）可通过免疫固定电泳直接分辨为内源性或外源性单克隆条带，余3份样本（3/13）需要使用Hydrashift 2/4 daratumumab检测进行区分。结论应用Hydrashift 2/4 daratumumab检测可去除达雷妥尤单抗对免疫固定电泳结果的干扰，辅助评判疗效。

简介：摘要目的分析达雷妥尤单抗治疗原发性系统性轻链型淀粉样变的疗效及安全性。方法2019年4月至2020年12月北京大学人民医院，东部战区总医院，河南省肿瘤医院等全国7个中心的21例明确诊断的原发性系统性轻链淀粉样变性且应用达雷妥尤单抗为基础的方案治疗患者进行回顾性分析。7例患者为一线应用达雷妥尤单抗，14例患者为二线及以上应用。分析血液学缓解情况、安全性及生存情况。结果（1）一线应用7例患者≥非常好的部分缓解（VGPR）率为7/7。3例早期死亡、脏器未获得缓解，其余4例均获得脏器缓解。（2）二线应用14例患者中2例患者治疗前血清游离轻链（dFLC）<20 mg/L。其余12例中应用前dFLC>50 mg/L者9例，均获得≥部分缓解（PR）疗效，其中完全缓解（CR）4例、VGPR3例、PR2例；应用前dFLC 20~50 mg/L之间3例，有效为3/3，即均降至10 mg/L以下。心脏受累者缓解率5/10，肾脏受累者缓解率7/12。（3）总体中位随访5.3个月，存活患者中位随访11个月，共3例患者出现死亡（2例为心源性死亡；1例出现严重感染、弥散性血管内凝血死亡），无血液学进展患者，1例患者应用后2年dFLC升高（未达进展标准）更换方案。（4）安全性：没有患者出现3/4级输液反应，共3例出现1级输液反应，均为首次输液时候出现。除1次输注治疗后死亡病例外，15/20例患者出现淋巴细胞减少，其中≥3级淋巴细胞减少为6/20。结论达雷妥尤单抗是一种能够有效深度清除血清游离轻链、治疗系统性轻链淀粉样变的药物。

简介：无

简介：摘要目的分析普乐沙福联合G-CSF在浆细胞疾病自体造血干细胞中动员的效果及安全性。方法回顾性分析2018年1月至2019年12月在北京大学人民医院使用普乐沙福联合G-CSF进行自体造血干细胞动员的浆细胞疾病患者的基线临床资料、采集成功率及不良反应。结果共纳入49例浆细胞疾病患者，多发性骨髓瘤（MM）39例（79.6%），淀粉样变性8例（16.3%），肾脏意义的单克隆免疫球蛋白沉积病（MGRS）2例（4.1%），肾功能不全16例（32.7%）。其他动员方案既往采集失败患者7例（14.3%）。使用普乐沙福动员后，中位采集次数1（1～3）次，中位采集天数2（1～3）d，一次采集成功47例（95.9%），两次采集累积成功率为100%。在16例肾功能不全的患者中，5例（31.3%）患者第1天采集成功，8例（50%）需要第2天采集，3例（18.8%）需要第3天采集。主要不良反应依次为乏力、失眠、腹痛、腹泻、头晕、关节痛。共37例患者行auto-HSCT，白细胞中位植活时间11（8～13）d，血小板中位植活时间11（9～26）d。结论普乐沙福联合G-CSF用于浆细胞疾病患者自体造血干细胞动员成功率高，不良反应少，即使在肾功能不全的患者中也具有较高的动员成功率。

简介：摘要目的分析我国城市人口中浆细胞白血病（PCL）的流行病学特征，并测算2016年PCL患病率。方法利用我国23个省2016年1月1日至2016年12月31日的城镇基本医疗保险数据进行测算。利用医疗保险数据中的疾病诊断名称和疾病诊断编码识别PCL患者。按性别、地区和年龄进行亚组分析，并通过敏感性分析考察结果的稳健性。基于我国2010年全国人口普查数据计算按年龄调整的标准化患病率。结果2016年我国城市人口中PCL患病率为0.11/10万（95% CI 0.05~0.19），其中男性和女性患病率分别为0.12/10万（95% CI 0.06~0.21），0.10/10万（95% CI 0.04~0.19）。PCL的患病率在70~79岁时达高峰。敏感性分析显示本研究结果具有稳健性。根据我国2010年全国人口普查数据所得的标化患病率为0.12/10万（95% CI 0.11~0.13）。结论本研究首次利用全国城镇医疗保险数据测算我国PCL的患病率，为PCL相关研究和政策制定提供依据。

简介：摘要本文报道一例TEMPI综合征患者的诊治过程。该患者起病表现为双下肢皮肤瘙痒，后进展为皮肤破溃，同时发现红细胞增多和M蛋白血症，极易诊断为POEMS综合征或真性红细胞增多症合并意义未明的单克隆免疫球蛋白血症（MGUS）。经检测血管内皮生长因子（VEGF）浓度、腹部CT等检查，结合患者临床表现确诊TEMPI综合征。

简介：摘要目的分析原发性浆细胞白血病（pPCL）免疫分型、细胞遗传学特点，评估硼替佐米及造血干细胞移植（HSCT）疗效及对患者生存的影响。方法对北京大学人民医院1998年1月至2019年3月收治的42例pPCL患者临床资料进行回顾性队列研究。所有患者随访至2019年12月31日。免疫分型及细胞遗传学特点与既往已报道多中心多发性骨髓瘤免疫分型及细胞遗传学特点进行比较，应用卡方检验进行分析。将39例接受治疗患者分为硼替佐米为基础化疗组（29例）及非硼替佐米为基础化疗组（10例），应用卡方检验进行疗效比较，Kaplan-Meier方法进行单因素预后分析，Cox比例风险模型进行多因素分析。将39例患者分为造血干细胞移植组（15例）及未行造血干细胞移植组（24例），应用Kaplan-Meier方法进行单因素预后分析，Cox比例风险模型进行多因素分析。结果42例pPCL占同期收治浆细胞疾病总体2.6%。男22例、女20例，中位发病年龄50（30~77）岁。免疫分型显示pPCL患者表达CD38、CD138、CD45、CXCR4常见。其CXCR4表达比例高于多发性骨髓瘤（73.1%比34.7%，P =0.000），CD9、CD200 表达比例低于多发性骨髓瘤（40.7%比62.5%，P=0.028，33.3%比58.0%，P =0.021）。细胞遗传学分析示50%（14/28）的患者出现核型异常。疗效分析示硼替佐米为基础的化疗方案疗效优于非硼替佐米为基础的化疗（69.0%比50.0%）。中位生存期18.2（0.2~95.7）个月，1年及2年生存率分别为61.9%、37.4%。多因素预后分析示对预后影响有统计学意义的因素为年龄（P =0.027）及疗效（P =0.035）。造血干细胞移植患者生存优于单纯化疗患者（中位生存期26.8比8.1个月，P=0.021）。结论pPCL患者细胞遗传学异常高于多发性骨髓瘤患者。硼替佐米的应用可提高缓解率，延长生存，HSCT的应用可能存在生存获益。

简介：摘要目的探讨重+轻链淀粉样变性（heavy- and light-amyloidosis，AHL）的临床表现、诊断及预后。方法通过回顾北京大学人民医院收治的2例AHL患者的临床资料及复习文献21例患者资料，明确AHL的临床与预后特点。结果与轻链型淀粉样变性相比，AHL患者多为男性，血、尿免疫固定电泳阳性率高且为完整的免疫球蛋白；肾脏表现为以白蛋白为主的蛋白尿，可出现肾病综合征，镜下血尿常见，肾活检病理可见刚果红染色阳性物质多部位沉积（系膜区、毛细血管壁、小动脉、肾间质），免疫荧光可见单克隆重链合并轻链（类型与血M蛋白一致）团块样沉积、与淀粉样物质沉积部位一致。心脏受累少见，骨髓中浆细胞比例高。结论AHL罕见，在临床表现上不同于轻链型淀粉样变性，预后有待累积病例进一步观察。

简介：摘要目的探讨达雷妥尤单抗治疗复发难治性多发性骨髓瘤（MM）的安全性及有效性。方法回顾性分析北京大学人民医院、北京医院、首都医科大学附属复兴医院截至2019年12月的37例复发难治性MM患者使用以达雷妥尤单抗为主的治疗后的疗效及不良反应。结果37例复发难治性MM患者中35例可进行疗效评估，总体缓解率（ORR）为68.6%，16 mg/kg剂量组的疗效优于800 mg固定剂量组[ORR：78.3%（18/23）比40.0%（4/10）]。输注相关的不良反应发生率为27.0%（10/37）；常见的血液学不良反应为淋巴细胞减少及血小板减少[3级及以上的发生率分别为59.5%（22/37）和43.2%（16/37）]；常见的非血液学不良反应是肺部感染[37.8%（14/37）]。达雷妥尤单抗在1例乙型肝炎表面抗原阳性及2例透析患者中使用安全。结论达雷妥尤单抗治疗复发难治性MM的总体缓解率高，不良反应轻微，耐受性好。

简介：摘要自2017年版多发性骨髓瘤诊治指南出版后的3年里，除了多种新药获批外，医保政策的改变及国产仿制药品的出现都为多发性骨髓瘤的治疗带来了春天，与此同时，不断出现的新药以及嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法带来了新的问题，规范化诊疗仍然有待夯实，需要我们静心深耕。

简介：摘要目的探讨系统性免疫球蛋白轻链淀粉样变性（AL）初治患者的外周血免疫细胞表型特征及其与临床指标的相关性。方法采用流式细胞仪多参数免疫荧光分析技术，对36例AL初诊患者和28名健康供者的外周血单个核细胞的表面抗原CD3、CD56、CD4、CD8、CD25、CD45RA、CD28、CD57及核内抗原FOXP3进行检测和比较。根据梅奥2012分期对AL患者进行分期，比较Ⅰ~Ⅱ、Ⅲ~Ⅳ期患者的免疫细胞表型差异。分析λ轻链型AL患者T细胞亚群比例与多项临床指标的相关性。结果AL患者的外周血T（CD3+CD56-）和NKT（CD3+CD56+）细胞比例，T细胞中的CD4+CD8-、CD4-CD8+、Treg（CD4+CD25+FOXP3+）细胞比例与健康供者相比差异无统计学意义（P>0.05）。AL患者的CD4-CD8+细胞中，CD57+细胞的比例较健康供者显著降低（P<0.05），但CD45RA+和CD28+细胞的比例在AL和健康供者间差异无统计学意义。Ⅰ~Ⅱ期和Ⅲ~Ⅳ期AL患者T细胞及其亚群的比例差异无统计学意义（P>0.05）。在λ轻链型AL患者中，外周血CD4-CD8+细胞的比例与24 h尿蛋白和血肌酐呈正相关（P<0.05），与eGFR呈负相关（P<0.05），与其他临床指标无显著相关性。与此相反，CD4+CD8-细胞的比例与eGFR呈正相关，而与24 h尿蛋白和血肌酐呈负相关（P<0.05）。结论AL患者外周血的T细胞亚群与健康供者相比差异无统计学意义，但CD8+ T细胞的比例与肾脏损伤程度呈正相关，提示CD8+ T细胞的比例在评估AL患者肾脏预后中具有一定的价值。

简介：摘要目的分析我国孤立性浆细胞瘤患者分布特征并测算2016年患病率。方法基于2016年1月1日至12月31日我国21个省城镇职工和城镇居民医疗保险数据开展研究。通过疾病诊断名称、疾病诊断编码识别孤立性浆细胞瘤患者。根据性别、地区和年龄进行亚组分析，并进行敏感性分析以考察结果的稳健性。基于我国2010年全国人口普查数据、欧洲2013年标准人口数据、美国2010年人口数据以及澳大利亚2011年人口数据计算按年龄调整的标化患病率。结果2016年我国孤立性浆细胞瘤患病率为1.18/10万（95%CI 1.06~1.31），其中男性患病率为1.26/10万（95%CI 1.10~1.43），女性患病率为1.10/10万（95%CI 0.93~1.29）。基于我国2010年全国人口普查数据所得标化患病率为0.85/10万（95%CI 0.82~0.88）。结论本研究利用全国城镇医疗保险数据测算我国孤立性浆细胞瘤的患病率，为孤立性浆细胞瘤相关医疗政策制定以及基础研究提供线索。

简介：

简介：