去甲基化药物治疗中高危骨髓增生异常综合征的临床疗效分析

曾振华       林碧华

福建省龙岩市武平县武平县妇幼保健院，科室：护理科，364300

【摘要】目的 研究去甲基化药物治疗中高危骨髓增生异常综合征的临床疗效 方法 对我院2018年1月至2023年7月期间41例高危骨髓增生异常的患者进行试验，年龄范围47～89岁，其中男28例，女13例，并随机分为观察组和对照组。观察组21人，对照组20人。对照组予以常规药物治疗，观察组使用去甲基化药物治疗，对比两组治疗效果。结果 经治疗对比，观察组治疗效果明显高于对照组，其差异具有统计学意义（P<0.05）。结论 所以去甲基化药物治疗中高危骨髓增生异常综合征具有更好的治疗效果，值得推广。

【关键词】 甲基化、骨髓增生异常综合征、临床疗效

  骨髓增生异常综合征是一种血液系统疾病，其特征在于骨髓细胞异常增生和分化。骨髓增生异常综合征患者的预后差异较大，其中中高危患者具有较高的疾病进展风险和死亡率。因此，寻求有效的治疗策略是当前研究的重点[1]。近年来，去甲基化药物治疗在骨髓增生异常综合征治疗领域备受关注，其通过改变基因的表达，达到控制疾病进展和改善患者预后的目的。去甲基化药物是一种通过改变DNA甲基化状态来调节基因表达的治疗方法。在骨髓增生异常综合征中，异常的DNA甲基化状态可能导致基因表达失调，进而促进疾病的发生和发展。因此，去甲基化药物有可能成为中高危骨髓增生异常综合征治疗的新途径。本研究旨在评估去甲基化药物治疗中高危骨髓增生异常综合征的临床疗效。通过综合分析相关临床研究，我们将全面探讨去甲基化药物在骨髓增生异常综合征治疗中的疗效、安全性以及可能的作用机制，以期为临床实践提供更全面的指导。具体研究内容如下：

1 资料与方法

1.1资料

  选取我院2018年1月至2023年7月期间41例高危骨髓增生异常的患者进行试验，，其中男28例，女13例，并随机分为观察组和对照组。观察组21人，对照组20人。最低年龄47岁，最高年龄89岁，平均年龄71.2岁。

1.2方法

    对照组予以常规药物治疗，观察组使用去甲基化药物治疗，具体方法如下：①前期评估：在开始去甲基化治疗之前，需要对患者进行全面的前期评估。②制定方案：根据前期评估的结果，为患者制定个性化的去甲基化治疗方案。治疗方案的制定需综合考虑患者的病情、年龄、身体状况、治疗意愿等因素。③开始治疗：按照制定的治疗方案，为患者实施去甲基化治疗。在治疗过程中，应注意观察患者的反应，确保治疗的安全性和有效性。④监测反应：在治疗过程中，需要密切监测患者的反应。这包括观察患者的症状变化、实验室检查结果等，以便及时发现并处理可能出现的不良反应。⑤调整方案：在治疗过程中，如发现患者的反应不佳或出现不良反应，应及时调整治疗方案。可能需要调整药物的剂量、给药方式等，以确保治疗的顺利进行。⑥长期管理：去甲基化治疗是一个长期的过程，需要为患者提供长期的跟踪管理和随访。在治疗后，应定期对患者的病情进行评估，了解治疗效果的持续时间，以及是否需要进一步的治疗。⑦患者教育：

对患者进行必要的健康教育，让他们了解自己的病情、治疗方法、注意事项等。这有助于提高患者的治疗依从性，增强自我管理的能力。⑧心理支持：由于骨髓增生异常综合征的治疗时间较长，患者可能会面临较大的心理压力。因此，为患者提供心理支持是非常必要的。可以安排专业的心理咨询师为患者提供心理辅导，帮助他们缓解焦虑、抑郁等情绪问题。同时，家人和朋友的支持也是非常重要的，可以为患者提供情感上的支持和鼓励。在使用甲基化药物时应注意以下事项：①适应症评估：在使用去甲基化药物对中高危骨髓增生异常综合征进行治疗前，首先应确保患者符合以下适应症：a患者经过病理学确诊为中高危骨髓增生异常综合征;b患者的体能状况适宜接受化疗；c患者未患有严重的心、肝、肾功能不全等疾病；d患者未怀孕或未处于哺乳期。②肝功能检查：在使用去甲基化药物前，应进行肝功能检查，确保患者的肝功能正常。③肾功能检查：同样，在使用去甲基化药物前，应进行肾功能检查，确保患者的肾功能正常。④监测不良反应：使用去甲基化药物治疗中高危骨髓增生异常综合征时，应注意监测患者的不良反应。常见的不良反应包括恶心、呕吐、贫血、感染等。如发现不良反应，应及时采取相应措施。

1.3 观察指标

（1）对比两组患者治疗后的不良反应。

（2）对比两组患者的治疗有效率。

1.4 统计学方法

我们利用SPSS25.0软件进行了统计分析。在呈现测量信息时，我们采用平均值±标准偏差（±s）的形式；对于计数信息，我们用百分比（%）来表示。在统计学方面，我们对测量信息进行了t检验，而对计数信息采用了x2检验。我们设定P<0.05作为统计显著性的标准。

2 结果

2.1 对比两组患者治疗后的不良反应。

经治疗后对比，观察组患者的身体不良反应明显低于对照组，差距具有统计学意义P<0.05。详见表1。

两组患者治疗后的不良反应（例数）

组别	例数	白细胞减少	胃部不适	肺部感染
观察组	21	11	2	1
对照组	20	18	8	6
X2		5.795	5.159	4.608
P		0.016	0.023	0.031

2.2 对比两组患者的治疗有效率。

  经治疗后，观察组的治疗有效率优于对照组，其差异具有统计学意义P<0.05。详见表2。

表 2 对比两组患者的治疗有效率［n(%)］

组别	例数	效果显著	有效	无效	总有效率(%)
观察组	21	12	8	1	20（95.2%）
对照组	20	8	5	7	13（65%）
X2					5.964
P					0.014

3 讨论

骨髓增生异常综合征是一种血液系统疾病，其特征是骨髓细胞发育异常，导致全血细胞减少。去甲基化药物是治疗骨髓增生异常综合征的一种方法，其通过改变DNA甲基化模式来调节基因表达，从而改善病情。对于中高危骨髓增生异常综合征患者，去甲基化药物治疗的临床疗效是一个值得探讨的问题。在临床实践中，我们观察到去甲基化药物可以改善患者的症状，包括减少感染、出血和贫血等。此外，去甲基化药物还可以提高患者的生存率和生活质量。然而，也存在一些问题需要进一步探讨。去甲基化药物的疗效可能受到患者年龄、病情严重程度和个体差异等因素的影响。因此，我们需要进一步研究这些因素对去甲基化药物治疗效果的影响。去甲基化药物治疗的安全性也需要进一步评估。虽然去甲基化药物在骨髓增生异常综合征治疗中取得了一定的疗效，但其副作用也不容忽视。我们需要密切关注患者的副作用情况，并及时采取措施减轻患者的痛苦[2]。综上所述，去甲基化药物治疗中高危骨髓增生异常综合征具有一定的临床疗效，但仍需进一步探讨其疗效、作用机制和安全性等方面的问题。未来的研究应该致力于解决这些问题，为骨髓增生异常综合征患者提供更有效的治疗方法。

参考文献：

[1] 刘琪英,李慧慧.骨髓增生异常综合征药物治疗进展[J].临床药物治疗杂志,2022,20(8):7-11.  

[2] 曹蓝,江兆清,刘文洁,孙倩,李建勇,钱思轩,洪鸣.含去甲基化药物方案治疗中高危骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤29例疗效观察[J].南京医科大学学报(自然科学版),2022,42(11):1578-1582+1587.