简介：摘要急性髓细胞白血病(AML)是常见的成年人白血病之一。虽然AML的标准治疗方案可以使大多数初诊患者获得完全缓解(CR)，但是其复发率高，并且复发后易对原化疗药物产生耐药。目前，AML患者的5年总体生存(OS)率仅约为25%，亟需寻找更为有效的治疗方法。CD123在白血病干细胞(LSC)及多种白血病细胞表面高表达，与AML患者预后不良及复发密切相关。因此，CD123可作为AML治疗的潜在靶点。笔者拟就单克隆抗体、抗体-化药偶联物、化疗药物或者小干扰RNA(siRNA)的靶向递送系统，以及嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)免疫疗法等，对CD123靶向抑制剂及其疗法的研究最新进展和临床应用进行介绍，旨在为CD123靶向疗法的研发及其在AML治疗中的临床转化应用提供参考。
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