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先天性肺疾病的基因编辑技术应用进展

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摘要摘要先天性肺疾病病因复杂，大多由单基因突变引起，目前临床治疗方法有限，病死率高。基因编辑技术的发展及广泛应用为呼吸系统单基因病的治疗带来新的希望，尤其是CRISPR/Cas9技术发挥着重要的作用。本文从常见呼吸系统单基因病入手，重点介绍CRISPR/Cas9作为基因编辑工具的特点及优势，以及基因编辑技术在原发性纤毛运动障碍、表面活性蛋白缺乏症、囊性纤维化和α1-抗胰蛋白酶缺乏症中的应用进展，并浅析先天性肺疾病基因编辑技术应用所面临的机遇及挑战。

DOI pd59k05247/6658871

作者全景云陈璋辉赖天文

机构地区广东医科大学附属医院呼吸与危重症医学科，湛江　524001,广东省湛江市中心人民医院血液内科，湛江　524023

出处《国际呼吸杂志》 2022年06期

关键词先天性肺疾病呼吸系统单基因病基因编辑 CRISPR/Cas9

分类 [医药卫生][]

出版日期 2022年12月13日（中国期刊网平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）