Diamond-Blackfan贫血诊断及治疗的研究新进展

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摘要 摘要先天性纯红细胞再生障碍性贫血(PRCA),又被称为Diamond-Blackfan贫血(DBA),是先天性骨髓衰竭综合征(IBMFS)的亚型之一,主要累及红系造血。该病的临床特征主要有红系造血衰竭、先天发育异常和肿瘤易患性。DBA临床十分罕见,临床医师对该病尚缺乏系统认识,易导致该病的漏诊、误诊,并且治疗方式不一。为了进一步指导DBA的临床诊断及治疗,笔者主要对该病的发生机制、临床特点、实验室检查结果、诊断,以及药物治疗、输血及去铁治疗、造血干细胞移植(HSCT)与基因治疗的最新研究进展进行阐述。
出版日期 2021年07月24日(中国期刊网平台首次上网日期,不代表论文的发表时间)
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