摘要
目的:利用诱导多能性干细胞(iPSC)技术建立原发性骨髓纤维化(PMF)诱导多能性干细胞系,为研究血液病的发生发展提供一个实验模型。方法:采用非基因整合型质粒重编程携带JAK2V617F突变的PMF患者骨髓来源的单个核细胞,诱导生成该患者特异的iPS细胞株。结果:采用此方法建立的iPS细胞株,在体外能够稳定传代,无外源性基因整合,多能性基因表达水平与人胚胎干细胞类似,在体内具有形成三胚层结构的能力。测序结果显示,所建立的患者的iPS细胞株携带不同负荷的JAK2V617F突变。结论:成功地建立非基因整合的PMF患者特异的iPS细胞株,这为研究PMF的发病机制、化疗药物筛选及实现精准化治疗提供了一个重要的疾病模型。
出版日期
2015年05月15日（中国期刊网平台首次上网日期，不代表论文的发表时间）
